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        AAV载体改造和筛选

        基因治疗是指通过改良人的基因来治疗疾病的疗法,分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗,是借助载体递送治疗基因进入人体,实现疾病治疗的目的,而AAV(Adeno-Associated Virus,腺相关病毒)因其相对于其他载体免疫原性低、安全性高、宿主范围广、可实现长效表达等特点,被广泛应用于体内基因治疗。对于不同类型疾病,对于AAV的特性要求也不同,比如神经类疾病要求高神经系统感染能力、眼科类疾病要求细胞特异性感染、高细胞穿透性等。辉大基因递送工具平台拥有来自MIT、耶鲁、复旦等国内外一流科研机构的团队,采用高通量筛选、局部改造等多种方法,针对不同类型疾病设计和开发高安全性、低免疫原性、高组织特异性的AAV载体,并且辉大基因已开发多种AAV载体,并拥有自主产权。

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