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    1. 脊髓性肌萎缩(SMA, Spinal Muscular Atrophy)

      疾病成因与类型
      脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy,SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的遗传性疾病,是遗传性婴儿致死类遗传病中的一种,是由于SMN1(survivalmotorneuron1)基因突变导致的常染色体隐性疾病。SMA根据发病和存活时间将SMA分为1-4型。其中I型SMA大约占所有SMA病例的50%~60%,发病期在出生后6个月以内,一般生存不会超过两年。
      治疗手段
      HG-001使用基因替代的方法,以scAAV9为载体,携带hSMN1基因,通过鞘内给药的方式进行治疗。
      HG-201使用RNA编辑的策略,靶标hSMN2基因,通过对hSMN2转录后调控实现SMN蛋白表达上调,实现对SMA治疗。


      帕金森(PD, Parkinson's Disease)

      疾病成因与类型
      帕金森(PD, Parkinson's Disease)是一种神经退行性疾病,主要表现运动功能异样,并伴有其他并发症。PD症状表现主要跟中脑黑质多巴胺神经元退化有关,多巴胺神经元退化导致大脑纹状体多巴胺量减少,进而导致运动功能退化或障碍,中国有>300万病人,每年>10万病人。
      治疗手段
      HG-202使用RNA编辑的治疗策略,通过敲低Ptbp1基因诱导体内胶质细胞转分化,补充退化的多巴胺神经元达到治疗效果。

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