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    1. 新一代的编辑工具

            基因编辑作为21世纪生命科学中最重要的技术之一,在疾病治疗,尤其遗传性疾病、罕见病治疗中,有着无限的潜能和优势。基因编辑是指通过特定工具或者手段实现基因敲除、基因插入、碱基替换等目的的基因工程技术,根据靶标不同可分为DNA编辑和RNA编辑。DNA编辑工具根据核酸酶不同,分为ZFN、TALEN和CRISPR,其中CRISPR以其高特异、高效率和易操作等特性,而被广泛应用。而最新一代CRISPR-Cas编辑系统,基于Cas13蛋白靶向ssRNA,对RNA进行编辑,由于其不改变遗传物质,具有更安全的特性。

            辉大基因编辑平台致力于开发和优化基于CRSPR/Cas的RNA编辑工具,并将RNA编辑工具应用于疾病治疗中。平台团队拥有强大的CRISPR/Cas基因编辑工具研发背景,并且已经研发出体积更小、效率更高、特异性更强的RNA编辑工具,可应用于多种疾病的治疗。

      高效性
      -90%RNA切割效率
      高特异性
      靶标为细胞内确定丰度RNA;
      只在表达靶标基因的细胞中实现编辑;
      不改变机体遗传物质;
      易递送
      编辑工具体积小;
      编辑工具可实现多靶标


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