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    1. 杜氏肌营养不良症(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy)

      疾病成因与类型
      杜氏肌营养不良症(DMD, Duchenne Muscular Dystrophy)是由于DMD基因(Dystrophin)突变引起肌肉萎缩而造成的X-linked隐性遗传类疾病。DMD主要在男性中发病,早期症状为行坐能力发育迟缓,并随着时间发展为肌无力和肌肉萎缩。DMD在男性新生儿中发病率大约为1/5000。
      治疗手段
      HG-208使用RNA编辑工具对DMD基因进行转录后调控,增加Dystrophin蛋白的表达的策略,以AAV为载体,携带RNA编辑工具组合,通过全身性给药进行治疗。

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