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    1. 先天性黑蒙2型(LCA2, Leber Congenital Amaurosis 2)

      疾病成因与类型
      LCA(先天性黑蒙)是一种遗传性视网膜病变,症状表现为出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。其中,LCA2是由于RPE65基因突变导致,呈常染色体隐性遗传,约占LCA总数的6%-15%。RPE65蛋白在视循环中催化全反式视黄酯异构化为11-顺-视黄醇,对维持视功能有重要作用,RPE65突变导致全反式视黄酯积累,不能再生视紫红质,造成视功能障碍。
      治疗手段
      HG-004使用基因替代疗法,以AAV9为载体,携带hRPE65基因,通过视网膜下腔注射的方式进行治疗。



      视网膜色素变性(RPRHO, RHO mutation induced Retinitis Pigmentosa)

      疾病成因与类型
      RP(Retinitis Pigmentosa,视网膜色素变性)是一类由于基因突变引起的视觉功能损伤类疾病,主要表现为视网膜细胞退化、夜视功能受损,以及旁视功能受损。根据突变基因和突变位点不同,可以分为显性遗传RP、隐形遗传RP和X-link遗传RP。目前突变能够引起RP的基因目前已经超过60种,其中RHO基因突变占显性遗传RP的30-40%。RHOP23H 突变体能够产生异常Rhodopsin蛋白,造成感光细胞异常兴奋进而退化,造成视觉功能受损。
      治疗手段
      HG-209使用RNA编辑的治疗策略,特异性敲低突变链mRNA,减少异常Rhodopsin蛋白表达,改善视觉功能。HG-209以AAV8为载体,携带RNA编辑工具组合,通过视网膜下腔注射的方式进行治疗。


      湿性黄斑病变(wetAMD, wet Age Related Macular Degeneration)

      疾病成因与类型
      湿性黄斑病变(wetAMD, wet Age Related Macular Degeneration)又称为老年黄斑变性,是一种视网膜黄斑区的退行性病变。AMD分为湿性AMD(存在脉络膜新生血管、视网膜色素上皮脱离和盘状纤维化等)和干性AMD(存在软性玻璃膜疣、地图状萎缩等),湿性AMD(wetAMD)相较干性AMD对视力有更严重的损害,包括导致更快的视力下降,以及更高的致盲率。wetAMD占AMD总病例数的10%-15%左右,但导致了80%-90%由AMD致盲的病例,干性AMD可能转化为湿性AMD。VEGFA在湿性AMD脉络膜新生血管生成过程中起重要作用,降低VEGFA活性或者表达量,是湿性AMD常见的治疗策略。
      治疗手段
      HG-203使用RNA编辑敲低VEGFA mRNA的治疗策略,以AAV9为载体,携带RNA编辑工具组合,通过玻璃体腔注射对wetAMD进行治疗。

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