<thead id="jv1fn"></thead>

    <form id="jv1fn"></form>
    <em id="jv1fn"><address id="jv1fn"><listing id="jv1fn"></listing></address></em>

    <track id="jv1fn"><progress id="jv1fn"></progress></track>

      <video id="jv1fn"></video><progress id="jv1fn"><sub id="jv1fn"><address id="jv1fn"></address></sub></progress>

      • 研发管线

        辉大基因以AAV为载体,致力于人类罕见单基因遗传病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发及生产,目标成为国内乃至全球领先的基因药物研发和生产基地。公司拥有神经类疾病、眼科类疾病以及肌肉类疾病等多条研发管线。

      • 项目名称
      • 新药研发
      • 临床前研究
      • IND
      • 临床研究
      • 商业化合作

      神经类疾病

      HG-001

      描述:HG-001通过递送正确的SMN1基因,治疗由于SMN1基因突变导致的脊髓性脊髓性肌萎缩(SMA,Spinal Muscular Atrophy)。

      治疗策略:基因替代

      了解更多

      HG-201

      描述:HG-201通过RNA编辑手段提高内源SMN1蛋白表达量,用于治疗脊髓性脊髓性肌萎缩(SMA,Spinal Muscular Atrophy)。

      治疗策略:RNA编辑

      了解更多

      HG-202

      描述:HG-202通过RNA编辑手段将胶质细胞转分化为多巴胺神经元,用于治疗帕金森疾病(PD,Parkinson’s Disease)。

      治疗策略:RNA编辑

      了解更多

      眼科类疾病

      HG-004

      描述:HG-004通过递送正确的RPE65基因,治疗由于RPE65基因突变导致的先天性黑蒙2型疾病(LCA2,Leber Congenital Amaurosis-type 2)。

      治疗策略:基因替代

      了解更多

      HG-203

      描述:HG-203通过RNA编辑手段敲低VEGFA基因表达,用于治疗湿性黄斑病变(wetAMD,wet Age-related macular degeneration )。

      治疗策略:RNA编辑

      了解更多

      HG-209

      描述:HG-209用于治疗由于RHO基因P23H点突变引起的视网膜色素变性(RP,Retinitis Pigmentosa)。该疾病为显性遗传病,HG-209通过RNA编辑手段特异性敲低RHO突变链对该疾病进行治疗。

      治疗策略:RNA编辑

      了解更多

      肌肉类疾病

      HG-208

      描述:HG-208用于治疗由于Dystrophin基因突变引起的杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne Muscular Dystrophy)。

      治疗策略:RNA编辑

      了解更多

      联系我们

      关注我们

      欧美高清videos36op,八戒网站免费观看视频,国内老熟妇毛茸茸露脸,香港三级日本三级韩级 网站地图